創薬ベンチャーの研究拠点立ち上げ（シニアサイエンティスト）

求人番号：46459

社名非公開

メーカー（医薬品）: 研究・開発関連基礎・応用研究・分析; ベンチャー企業海外展開マネジメント業務なし語学が活かせる土日祝休み年間休日120日以上中途入社5割以上転勤なし

仕事内容: ALS（筋萎縮性側索硬化症）をはじめとする神経変性疾患の根本治療を目指す創薬ベンチャーにて、日本での研究立ち上げのスタートアップメンバーを募集します。

【具体的には】
分子生物学および遺伝子治療関連実験の設計、実施、解析を自らリード頂きます。

■日本研究拠点の立ち上げ・運営
■SOP作成・規制遵守体制整備
■in vitro試験（IPSC由来運動ニューロンアッセイ）
■GLP毒性試験
■データ解析・報告書作成
■PMDA規制対応
■pre-IND／IND申請パッケージ作成
■KOL・外部パートナー連携
■米国本社（CSO・研究チーム）との連携
■技術移転・研究ノウハウ共有
■国立大学との共同研究推進　等

【同社技術：JUMP70】
中核技術は（通称：JUMP70）です。これは遺伝子治療ベクター（主にAAV）を用い、患者自身のシャペロン（HSP70等）を活性化・誘導することで、異常に折り畳まれた病態原因タンパク質に標的化し、正常な折り畳みまたは選択的分解を促す機構です。

【主要パイプライン】
■ALS向け遺伝子治療
タンパク質のミスフォールディング（異常折り畳み）と凝集を標的にした創薬アプローチう⇒モデル動物で関連病態の改善と生存期間延長を示す前臨床効果が確認されています。
■ハンチントン病
polyQ伸長異常（タンパク質中のグルタミン配列が異常に長く伸びてしまう遺伝子変異）を標的にした創薬アプローチ

【組織構成】
現在、チーフサイエンティックフェローを中心にアメリカにいる遺伝子治療・シャペロン機構の専門研究者チームと連携しながら、日本のラボ立ち上げを行う段階です。

【会社について】
■同社は、ボストン近郊および東京に拠点を持つ遺伝子治療企業です。患者自身が持つ分子シャペロン機構を活用し、疾患原因となるタンパク質のミスフォールディング（誤った折りたたみ）を標的とした治療アプローチに注力しています。
■現在、以下の構造異常型神経変性疾患を対象とした遺伝子治療プログラムを開発推進中です
・筋萎縮性側索硬化症（ALS）
・ハンチントン病
・パーキンソン病
・アルツハイマー病　等

応募資格: 【必須】
■生物、生命科学、細胞生物学、神経科学、薬学等ライフサイエンス系の博士号（Ph.D.）
■iPSCを用いたin vitro試験経験
■自ら研究テーマを設計・主導した経験のある方、ハンズオンで研究を進められる方
■分子生物学スキル（PCR/RT-qPCR 、分子クローニング、哺乳類細胞培養、Western blot、ELISA、免疫染色等）
■英語でのディスカッション対応力
■論文実績をお持ちの方
■研究者チームのリード経験

【求める人物像】
■自走型研究者
■スタートアップ志向（指示待ちではなく、自ら動ける方）