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神経変性疾患に対する画期的遺伝子治療薬開発企業のResearch Director（研究所長）

神経変性疾患に対する画期的遺伝子治療薬開発企業のResearch Director（研究所長）

求人番号：46459

社名非公開

メーカー（医薬品）: 研究・開発関連基礎・応用研究・分析（旧項目）; ベンチャー企業海外展開管理職・マネージャー語学が活かせる土日祝休み年間休日120日以上中途入社5割以上転勤なし

仕事内容: ALS（筋萎縮性側索硬化症）等、神経変性疾患の根本治療を目指す創薬ベンチャーにて、日本での研究立ち上げを牽引して頂くプレイングマネージャー型ポジション。

【具体的には】
■研究戦略の立案・実験設計
・同社開発プログラムの日本でのバイオロジー研究戦略及び実験計画の立案・推進
・研究テーマ・実験アプローチ設計
・米国と連携し、グローバル研究戦略との整合性を確保

■研究所立ち上げ・ベンチ研究
☆研究所立ち上げ（設備・機器導入、SOP整備、安全管理、カルタヘナ法対応等）
☆プレイングリーダーとしてALS患者由来iPSC運動ニューロン等を用いた細胞ベース研究推進
☆病態解析、Western blot、免疫細胞化学、RNAスプライシング解析、バイオマーカー解析等

■共同研究推進
☆国内大学・研究機関・KOLとの共同研究企画
☆技術移転、共同研究マネジメント

■チームマネジメント
☆ミドルレベル研究者の指導・育成
☆実験計画・進捗管理

■日米研究連携
☆日本側研究責任者として米国研究チームとの科学的連携を推進

【同社技術：JUMP70】
中核技術は（通称：JUMP70）、遺伝子治療ベクター（主にAAV）を用い、患者自身のシャペロン（HSP70等）を活性化・誘導することで、異常に折り畳まれた病態原因タンパク質に標的化し、正常な折り畳みまたは選択的分解を促す機構。

【主要パイプライン】
■ALS向け遺伝子治療
タンパク質のミスフォールディング（異常折り畳み）と凝集を標的にした創薬アプローチう⇒モデル動物で関連病態の改善と生存期間延長を示す前臨床効果が確認されています。
■ハンチントン病
polyQ伸長異常（タンパク質中のグルタミン配列が異常に長く伸びてしまう遺伝子変異）を標的にした創薬アプローチ

【組織構成】
現在、チーフサイエンティックフェローを中心にアメリカにいる遺伝子治療・シャペロン機構の専門研究者チームと連携しながら、日本のラボ立ち上げを行う段階です。

【会社について】
■同社は、ボストン近郊および東京に拠点を持つ遺伝子治療企業です。患者自身が持つ分子シャペロン機構を活用し、疾患原因となるタンパク質のミスフォールディング（誤った折りたたみ）を標的とした治療アプローチに注力しています。

応募資格: 【必須】
■分子生物学、細胞生物学、生化学、神経科学、又は関連分野の博士号
■自ら研究テーマを設計・主導した経験のある方、ハンズオンで研究を進められる方
■AAV遺伝子治療又はCNS（中枢神経系）・神経変性疾患バイオロジーに関する理解
■iPSC由来神経細胞（特に運動ニューロン）を用いた疾患モデル研究経験
■米国チームと積極的に議論・連携できるレベルの高い英語力
■論文実績をお持ちの方
■日本国内のアカデミアKOLに対して、高い科学的信頼性をもって研究を説明・発信できること
■研究者チームのリード経験

【尚可】
■AAV遺伝子治療とCNS／プロテオスタシス研究の両方に携わった経験
■IND申請に向けた非臨床開発経験
■CRO・CDMOマネジメント経験
■PMDAへの非臨床対応など薬事関連業務経験
■日本国内の神経科学・ALS研究コミュニティとのネットワークを有している方
■バイオベンチャー・スタートアップ企業での勤務経験
■AMED採択研究プロジェクトの経験

【求める人物像】
■自走型研究者
■スタートアップ志向（指示待ちではなく、自ら動ける方）